亨廷顿综合症（Huntington’s disease）是一种大脑功能紊乱的疾病。发病年龄多为中、老年时期。由于病患表征以身体四肢舞蹈为主，顾此又名亨廷顿舞蹈病、大舞蹈病、慢性进行性舞蹈病、杭丁顿舞蹈症等。这种病患与阿尔茨海默病和帕金森氏病相似，能令脑神经退化，导致认知障碍（健忘、失忆），并引起各种精神心理疾病（抑郁、焦虑、恐惧），严重者可因吞咽、呼吸困难等器官肌肉活动障碍以至死亡。但临床个案观察到，亨廷顿综合症患者多因精神失常出现企图自杀的致死案例更为常见。
一直以来，医生大多使用精神科药物来舒缓亨廷顿综合症的症状，包括对抗精神分裂的多巴胺能药物；改善抑郁的三环类抗抑郁药物；缓解身体、四肢舞动的胆硷类药物；减轻脑退化症状的神经系统促代谢药物等等。
随着神经科学的研究不断深入，科学家近年以遗传物作为材料制造出一种小分子物质（模仿异常遗传物质信号分子），利用这类分子的遗传修饰生物学效应，减少或终止基因异常扩张部分的信号表达功能，令其处于＂沉默＂状态，依照上述原理研发出的药物名为Ionis HTTRx（RG6042）。目前Ionis HTTRx已通过初步临床试验，效果令人满意。
回顾实验过程,受试者为46位确诊罹患亨廷顿综合症的人士,他们被安排接受不同剂量的Ionis HTTRx注射,每周一次,维持13周。结果显示高剂量（120g）Ionis HTTRx注射给药能有效降低早期特异性亨廷顿蛋白的数量约40-60%,而且没有明显毒副作用及不良反应，表明了Ionis HTTRx能显著改善1期或2期亨廷顿舞蹈症患者的病情。
虽然亨廷顿综合症是一种罕见疾病,罹患比律近乎万分之一, 但对于拥有家族病例史的人而言, 遗传该疾病的几率要比一般人高得多,而且到目前为止并没有有效防治亨廷顿综合症的方法。Ionis HTTRx初步临床实验的成功个案是令人鼓舞的,但仍需开展下一项更长期、更大规模的关键性研究项目来印证实验结论,期望最终能够成功上市并造福全球亨廷顿综合症患者。
Ionis HTTRx药物是由国际知名公司Ionis Pharmaceuticals研发, 公司首席运营官、反义药物发现及转化医学高级副总裁 Brett P. Monia 博士补充说,我们拥有开发神经疾病药物的丰富经验, 现时一款药物(SPINRAZA)已经上市,另一款(inotersen)正在准备上市,除此以外,临床研究有30项正在执行，包括6种药进入临床前期阶段,4种药处于临床后期阶段,20种药在临床早期阶段。